Итоги заседания экспертного совета Фонда «Круг добра»

В Фонде «Круг добра» прошло новое заседание экспертного совета, был принят ряд важных решений.

Во-первых, медицинские эксперты и специалисты по редким заболеваниям обсудили возможность формирования резерва лекарственного препарата динутуксимаб бета еще в одном медицинском центре – Государственном автономном учреждении здравоохранения Свердловской области «Областная детская клиническая больница» (ГАУЗ СО «ОДКБ»).

Галина Анатольевна Новичкова, д.м.н., профессор, главный внештатный детский специалист онколог-гематолог Минздрава России, напомнила, что в настоящее время формирование неперсонифицированного резерва лекарственных препаратов, закупленных Фондом «Круг добра», одобрено для 6-и федеральных центров. Препарат динутуксимаб бета показан детям с нейробластомой, а также опухолями костей и мягких тканей – теми заболеваниями, при которых в некоторых случаях требуется незамедлительная терапия. По словам Галины Новичковой, сейчас в Свердловской ОДКБ проходят лечение 5 таких маленьких пациентов.

Формирование резерва в указанном медицинском центре было единогласно одобрено экспертным советом, ГАУЗ СО «ОДКБ» стала первым лечебным учреждением, не имеющим статуса федерального центра, однако получившим возможность иметь неперсонифицированный резерв не зарегистрированных в России лекарственных препаратов, закупаемых Фондом «Круг добра».

Вторым вопросом, который рассмотрел экспертный совет, стало включение в Перечни Фонда лекарственного препарата селуметиниб в новой лекарственной форме: капсулы с гранулами, покрытыми оболочкой, для приема внутрь, а также утверждение категорий детей, которым показано назначение указанного лекарственного препарата.

Юлия Валерьевна Диникина, врач-гематолог, д.м.н., заведующая отделением химиотерапии онкогематологических заболеваний и трансплантации костного мозга ФГБУ «НМИЦ им. В. А. Алмазова» Минздрава России, напомнила об основных клинических проявлениях нейрофиброматоза, а также методах терапии.

Видеолекцию о заболевании можно посмотреть в Библиотеке орфанных заболеваний по ссылке.

Юлия Диникина отметила, что одно из самых распространенных клинических проявлений нейрофиброматоза, встречающееся у 50 % пациентов, это плексиформная нейрофиброма – новообразование, которое не только приводит к косметическому дискомфорту, но и вызывает жизнеугрожающие симптомы и костные деформации, не всегда может быть удалено хирургически и без терапии приводит к инвалидизации пациента. По словам эксперта, самый активный рост плексиформной нейрофибромы бывает тогда, когда активно растет сам ребенок. Доктор Диникина рассказала о возможностях патогенетической терапии препаратом селуметиниб и представила сведения о новой форме препарата в виде капсул с гранулами, которая показана детям с 1 года до 3 лет (старше 3-х лет для пациентов с нарушением глотания).

Препарат не зарегистрирован в России. Как следовало из доклада, эффективность препарата доказана клиническими исследованиями, имеется и положительный опыт применения в России для нескольких пациентов в рамках программы раннего доступа, также профиль безопасности и лекарственная форма препарата позволяют проводить длительное лечение.

Экспертный совет поддержал предложение единогласно. Решение о включении в Перечень для закупок Фонда лекарственного препарата селуметиниб в новой лекарственной форме капсулы с гранулами, покрытыми оболочкой, для приема внутрь, будут вынесены для утверждения на заседание попечительского совета Фонда.

Также члены экспертного совета Фонда «Круг добра» обсудили перспективы дальнейшего рассмотрения поступивших предложений главных внештатных специалистов Министерства здравоохранения Российской Федерации, исполнительных органов субъектов Российской Федерации в сфере охраны здоровья, а также общественных объединений по защите прав граждан в сфере охраны здоровья, благотворительных организаций, законных представителей детей, на последующих заседаниях экспертного совета Фонда.

С особым мнением выступил Юрий Александрович Жулев, президент Всероссийского общества гемофилии и сопредседатель Всероссийского союза пациентов, поднявший вопрос важности продолжения обеспечения граждан, достигших 19 лет, а также обеспечения детей лекарственными препаратами для лечения заболеваний, включенными в перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, в рамках деятельности Фонда.