Сложный путь гормона роста

15 лет назад в России был впервые создан по полному циклу генно-инженерный препарат для лечения гипофизарного нанизма – соматотропин.

Пожалуй, самый известный пациент с гипофизарным нанизмом – Лионель Месси. В детстве ему поставили этот диагноз, и уже подростком Лео сам делал себе инъекции соматотропина - гормона роста - в ногу. Легенде футбола удалось вырасти до 169 см и стать тем, кем мы знаем его, - одним из величайших футболистов в истории.

Нанизм, или карликовость характеризуется аномальной низкорослостью: взрослые женщины, страдающие этим заболеванием, имеют рост не более 120 см, мужчины – 130 см.

Впервые гормон ввели ребенку, у которого он не вырабатывался, в 1958 году. Инъекции стали делать тысячам пациентов, получая соматотропин из мозга умерших людей, - тогда, до появления генной инженерии, это был единственный источник. Но когда сразу трех детей, получавших инъекции, поразила страшная редкая болезнь Крейцфельдта-Якоба, больные нанизмом потеряли надежду на выздоровление: распространение лекарства запретили.

Соматотропный гормон был синтезирован в 1985 году, и сегодня лечение больных гипофизарным нанизмом стало возможным.

В нашей стране терапия этого орфанного заболевания оплачивается из федерального бюджета, а препарат выпускают отечественные фармацевтические заводы. На производстве компании ГЕНЕРИУМ создается субстанция соматотропина, - основа препарата для лечения гипофизарного нанизма.

#орфанныезаболевания #генериум #нанизм #гипофизарныйнанизм #месси