Малая молекула против болезни Альцгеймера.

Болезнь Альцгеймера – наиболее распространённая форма деменции, связанная с накоплением в мозге нейрофибриллярных клубков из фосфорилированных или модифицированных тау-белков и внеклеточных бета-амилоидных бляшек (Aß). Патогенез её изучен плохо, с лечением всё ещё хуже. Существующие методы лечения направлены против Aβ, но в клинике их эффективность далека от лабораторной. В связи с этим исследователи стремятся найти другие мишени, например, микроглию.

Согласно результатам нового исследования, включающего данные первой фазы клинических испытаний с участием 115 человек, терапия болезни Альцгеймера, основанная на использовании малых молекул и нацеленная на микроглию, обеспечила защиту нейронов у мышей и продемонстрировала профиль безопасности у людей. Особенно хорошие результаты показала малая молекула VG-3927, пероральный агонист рецептора TREM2, способная проникать через гематоэнцефалический барьер. Микроглия экспрессирует трансмембранный рецептор TREM2, который помогает клеткам реагировать на признаки патологии и расщеплять амилоид-бета. При болезни Альцгеймера этот рецептор часто мутировавший и нерабочий.

https://www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.aec5740